神经退行性疾病

神经退行性疾病是神经元(neuron)结构或功能逐渐丧失(包括神经元死亡),而导致功能障碍的一类疾病。

神经退行性疾病包括:

  • 帕金森氏症(PD)
  • 阿茲海默症(AD)
  • 亨丁頓舞蹈症(HD)
  • 肌萎缩侧索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)
  • 脊髓性肌萎缩症 (Spinal muscular atrophy,SMA)

不同的神经退行性疾病的遗传倾向不同。已知亨丁頓舞蹈症是明确的单基因遗传病(致命基因是第4对染色体CAG碱基过长的重复序列,显性遗传)。其它神经退行性疾病目前没有发现单一的致病基因。

所有神经退行性疾病目前均没有有效的治疗方法,只能对症缓解症状。患者的各类症状会持续进行性恶化,最终可能导致死亡。近几年来药企投入大量资源开发 PD、AD、HD、ALS 等疾病的新药,但几乎都在二期临床或三期临床阶段失败。


Last update: 2023-09-26 08:04:34 UTC