神经退行性疾病

神经退行性疾病是神经元(neuron)结构或功能逐渐丧失（包括神经元死亡），而导致功能障碍的一类疾病。

神经退行性疾病包括：

• 帕金森氏症（PD）
• 阿茲海默症（AD）
• 亨丁頓舞蹈症（HD）
• 肌萎缩侧索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis，ALS)
• 脊髓性肌萎缩症 (Spinal muscular atrophy，SMA)

不同的神经退行性疾病的遗传倾向不同。已知亨丁頓舞蹈症是明确的单基因遗传病（致命基因是第4对染色体CAG碱基过长的重复序列，显性遗传）。其它神经退行性疾病目前没有发现单一的致病基因。

所有神经退行性疾病目前均没有有效的治疗方法，只能对症缓解症状。患者的各类症状会持续进行性恶化，最终可能导致死亡。近几年来药企投入大量资源开发 PD、AD、HD、ALS 等疾病的新药，但几乎都在二期临床或三期临床阶段失败。